FDA aprova primeira terapia genética para restaurar audição em crianças com surdez genética
A Food and Drug Administration (FDA) aprovou nesta quinta-feira (23) a primeira terapia genética para reverter a surdez em crianças. Desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals, o tratamento Otarmeni será oferecido gratuitamente nos Estados Unidos e visa corrigir a deficiência da proteína otoferlina, causada por mutações no gene OTOF. A terapia envolve a inserção cirúrgica de uma cópia funcional do gene no ouvido interno, permitindo a produção da proteína e a restauração da audição.
Detalhes do tratamento Otarmeni
O tratamento Otarmeni foi desenvolvido para crianças que nascem com surdez causada pela ausência da proteína otoferlina, resultante de defeitos no gene OTOF. Segundo o The Wall Street Journal, entre 20 e 50 crianças nos Estados Unidos nascem anualmente com essa condição. A terapia consiste em um procedimento cirúrgico no qual uma cópia funcional do gene OTOF é inserida no ouvido interno do paciente, permitindo que o corpo produza a otoferlina e restaure a capacidade auditiva. Embora o foco seja em crianças, pacientes mais velhos também demonstraram evolução auditiva nos testes clínicos.
Impacto e disponibilidade
A aprovação do Otarmeni marca um avanço significativo na medicina genética, oferecendo uma solução para um tipo específico de surdez congênita. O tratamento será disponibilizado gratuitamente nos Estados Unidos, conforme anunciado pela Regeneron Pharmaceuticals. A expectativa é que a terapia não apenas melhore a qualidade de vida das crianças afetadas, mas também abra portas para futuros desenvolvimentos em terapias genéticas para outras condições auditivas.